유한양행 고셔병 신약물질 유럽 희귀의약품 지정
- 경제 / 차미솜 기자 / 2026-06-23 21:04:21
[코리아이슈저널=차미솜 기자] 유한양행의 고셔병 신약물질이 유럽 희귀의약품 지정을 받았다.
23일 뉴시스 보도에 따르면, 유한양행이 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 것으로 파악됐다.
지난 4월 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정된 데 이은 추가 성과다.
EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다.
지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판허가 승인 시점부터 10년간 시장독점권 등 개발 인센티브를 받을 수 있게 된다.
또한 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있다.
고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소 기능이 저하되면서 당지질의 일종인 글루코실세라마이드가 여러 장기에 쌓이는 유전성 리소좀 축적 질환이다.
간 및 비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신에 걸쳐 여러 증상이 나타나며, 이 중 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 해당 증상을 표적으로 한 허가 치료제가 아직 없어 미충족 의료 수요가 높다.
YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동 연구로 확보해 현재 단독 임상 개발 중인 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료 계열 치료제다.
현재 확보된 단회 투여 후 안전성·내약성 및 PK·PD(약동학 및 약력학) 결과를 바탕으로 반복투여 임상 단계에 진입해 개발을 이어가고 있다.
유한양행은 이번 EMA ODD 지정을 발판으로 YH35995의 글로벌 임상·허가 전략을 구체화하고, 환자 접근성 제고에 집중한다는 방침이다.
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